近日,美国科学家称,首次通过基因编辑技术成功消灭活体老鼠DNA的HIV病毒,这意味着艾滋病有望被治愈!目前全球有3700万HIV病毒携带者,如果不及时治疗就会演变成艾滋病,确诊后平均存活时间约三年。据悉,研究人员计划到2020年对人类进行1期临床试验。
基因编辑技术
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等的一项技术。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
基因编辑技术中,以ZFN(zinc-fingernucleases)和TALEN(transcriptionactivator-likeeffectornucleases)为代表的序列特异性核酸酶技术以其能够高效率地进行定点基因组编辑,在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。
CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比,其成本低、制作简便、快捷高效的优点,让它迅速风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。CRISPR/Cas9技术被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
基因编辑技术应用
有着“豪华版”诺奖之称的“2015年度生命科学突破奖”颁发给了发现基因组编辑工具“CRISPR/Cas9”的两位美女科学家——珍妮弗·杜德娜和艾曼纽·夏邦杰。二人更是获得了2015年度化学领域的引文桂冠奖——素有诺奖“风向标”之称,曾被认为是2015年诺贝尔化学奖的最有力竞争者。
2018年11月,中国深圳的科学家贺建奎宣布,他们团队创造的一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后就能天然抵抗艾滋病,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。
2018年12月,美国一家基因编辑公司宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。
hiv临床表现
HIV感染后,最开始的数年至10余年可无任何临床表现。一旦发展为艾滋病,病人就可以出现各种临床表现。一般初期的症状如同普通感冒、流感样,可有全身疲劳无力、食欲减退、发热等,随着病情的加重,症状日见增多,如皮肤、黏膜出现白念球菌感染,出现单纯疱疹、带状疱疹、紫斑、血疱、淤血斑等;以后渐渐侵犯内脏器官,出现原因不明的持续性发热,可长达3~4个月;还可出现咳嗽、气促、呼吸困难、持续性腹泻、便血、肝脾肿大、并发恶性肿瘤等。临床症状复杂多变,但每个患者并非上述所有症状全都出现。侵犯肺部时常出现呼吸困难、胸痛、咳嗽等;侵犯胃肠可引起持续性腹泻、腹痛、消瘦无力等;还可侵犯神经系统和心血管系统。